Tin tức & Bài báo

Bác sĩ Dawn Mya, chuyên gia tư vấn cấp cao khoa Huyết học sẽ thảo luận về liệu pháp tế bào CAR T, một trong những liệu pháp mới nhất đang mở đường cho sự thay đổi mang tính cách mạng trong điều trị ung thư máu phức tạp.

Phát biểu tại hội thảo trực tuyến với Đại học Huyết học và Truyền máu Philippine, bác sĩ Mya đã giải thích sự xuất hiện của các liệu pháp mới như liệu pháp tế bào CAR T đã mang đến những đột phá quan trọng như thế nào trong lĩnh vực huyết học.

Liệu pháp tế bào CAR T là liệu pháp mang tính cách mạng kết hợp khái niệm của liệu pháp tế bào, các loại thuốc sống, liệu pháp miễn dịch và liệu pháp đích để đưa ra phác đồ điều trị dựa trên từng bệnh nhân ung thư máu bằng cách khai thác hệ thống miễn dịch tự nhiên của cơ thể để chống lại ung thư.

Liệu pháp gồm quá trình chiết xuất tế bào T—một loại tế bào bạch cầu trong hệ thống miễn dịch—từ máu của bệnh nhân và biến đổi gen của chúng trong môi trường phòng thí nghiệm để cho phép tế bào có thể phát hiện mục tiêu trên tế bào ung thư. Các tế bào T đã biến đổi—còn được gọi là tế bào CAR T—sau đó được truyền lại cho bệnh nhân để tiêu diệt các tế bào ung thư.

Điều trị ung thư máu phức tạp

Tế bào CAR-T nhắm vào CD19 là tế bào CAR T đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cũng như Cơ quan Khoa học Y tế Singapore (HSA) phê duyệt sử dụng lâm sàng theo tiêu chuẩn pháp lý CTGTP. Singapore chính là quốc gia đầu tiên ở Đông Nam Á cung cấp phương pháp điều trị này¹.

Phương pháp tiến bộ này mang lại nhiều lợi ích cho chuyên ngành huyết học, gia tăng tỷ lệ sống sót trong điều trị ung thư máu có độ ác tính cao như bệnh bạch cầu Lympho cấp tính tế bào B (B-cell ALL) và ung thư hạch tế bào B lớn khuếch tán (DLBCL), đặc biệt là trong trường hợp bệnh tái phát hoặc không đáp ứng điều trị.

Trường hợp mắc ALL tế bào B, khoảng 10–20% bệnh nhân bị tái phát hoặc không đáp ứng điều trị sau vòng điều trị đầu tiên. Dưới 10% những bệnh nhân này có thời gian sống sót lâu dài.

Tuy nhiên, với liệu pháp tế bào CAR T, kết quả điều trị cho những bệnh nhân mắc ALL tế bào B đã được cải thiện đáng kể. Khoảng 7 trong số 10 bệnh nhân nhi và thanh thiếu niên từ 2–25 tuổi mắc ALL tế bào B bị tái phát hoặc không đáp ứng có thể sống sót sau 2 năm điều trị, chỉ với một lần truyền tế bào CAR T.

Trường hợp mắc DLBCL, khoảng 40% bệnh nhân không đáp ứng điều trị hoặc tái phát sau khi điều trị lần đầu. Nhóm bệnh nhân này có tỷ lệ sống sót tổng thể thấp dưới 20%. Khi sử dụng liệu pháp tế bào CAR T, kết quả điều trị cho bệnh nhân mắc DLBCL tái phát hoặc không đáp ứng điều trị đã cải thiện đáng kể với tỷ lệ đáp ứng trung bình là 52% và tỷ lệ thuyên giảm bệnh hoàn toàn là 40%.

Liệu pháp tế bào CAR T cũng đang thách thức vai trò của hóa trị cứu cánh và ghép tế bào gốc tự thân (SCT)—là tiêu chuẩn chăm sóc và điều trị trong trường hợp bệnh nhân mắc DLBCL tái phát và không đáp ứng với kết quả được cải thiện đáng kể.

Hành trình điều trị

Hành trình điều trị cùng liệu pháp tế bào CAR T bắt đầu bằng việc sàng lọc bệnh nhân để đảm bảo họ phù hợp với phương pháp điều trị. Đây là một quy trình quan trọng do bác sĩ huyết học điều trị cho bệnh nhân thực hiện.

Bệnh nhân đủ điều kiện cần những yếu tố như sau:

• Trẻ em và thanh thiếu niên từ 2–25 tuổi, mắc ALL tế bào B không đáp ứng điều trị lần đầu hoặc tái phát bệnh sau khi điều trị, bao gồm cả cấy ghép tế bào gốc.
• Người trưởng thành mắc DLBCL không đáp ứng điều trị từ ít nhất hai phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

Bệnh nhân cũng sẽ được đánh giá mức độ phù hợp dựa trên tình trạng sức khỏe và tiền sử bệnh.

Nếu bệnh nhân phù hợp để điều trị, họ sẽ trải qua một quy trình gọi là tách bạch cầu để lấy tế bào T ra khỏi máu. Các tế bào T sau đó được vận chuyển đến phòng thí nghiệm để biến đổi gen thành các tế bào CAR T.

Vì quá trình này mất khoảng 2–3 tuần, một số bệnh nhân sẽ cần làm hóa trị bắc cầu để kiểm soát bệnh trong khi chờ các tế bào CAR T được truyền trở lại cơ thể.

Bệnh nhân sẽ tiếp nhận 1 chu kì hóa trị ngắn, được gọi là hóa trị phá hủy các tế bào T trong vài ngày trước khi truyền tế bào CAR T. Chu kì hóa trị này giúp tạo ra một môi trường miễn dịch thuận lợi để cơ thể bệnh nhân sẵn sàng tiếp nhận các tế bào CAR T.

Sau khi truyền, bệnh nhân sẽ được theo dõi đáp ứng điều trị và tác dụng phụ tiềm ẩn.

Hiệu quả và thách thức

Liệu pháp tế bào CAR T hiện vẫn là liệu pháp có độ rủi ro cao ẩn chứa nhiều thách thức. Các tác dụng phụ điều trị bao gồm hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và hội chứng nhiễm độc thần kinh có liên quan tới các tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS) thường phát sinh sau khi truyền tế bào CAR T.

May mắn thay, những thách thức này có thể được kiểm soát bởi một đội ngũ chăm sóc lâm sàng tốt, được đào tạo để theo dõi các biến chứng tiềm ẩn.

Tuy vậy, liệu pháp tế bào CAR T vẫn là một phương pháp điều trị mang tính cách mạng đạt hiệu quả cao và cải thiện tỷ lệ sống trong việc điều trị cho bệnh nhân mắc ALL tế bào B và DLBCL. Liệu pháp này đã mang đến thêm hy vọng cho bệnh nhân, đặc biệt nếu trước đây cơ thể họ không đáp ứng điều trị lần đầu.

Các thử nghiệm lâm sàng hiện nay về liệu pháp tế bào CAR T đang xem xét những đột phá mang tính cách mạng mà chúng ta đã thấy cho đến nay với liệu pháp tế bào CAR T có thể mở rộng sang điều trị bệnh đa u tủy và các loại phụ khác của u lympho không Hodgkin, cũng như thách thức vai trò của phương pháp cấy ghép tế bào gốc tự thân truyền thống trong trường hợp tái phát hoặc không đáp ứng điều trị.

Nhờ sự xuất hiện của liệu pháp tế bào CAR T, nhiều bệnh nhân ung thư máu đã có thêm hy vọng điều trị bệnh trong tương lai về sau.

¹Source/Nguồn: http://www.channelnewsasia.com/singapore/new-therapy-for-leukaemia-among-children-kymriah-blood-cancer-217446