Liệu Pháp Tế Bào CAR T

Liệu pháp tế bào thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR) T là một là gì?

Các tế bào T hay lympho bào T là một loại tế bào bạch cầu trong hệ miễn dịch. Tế bào T có khả năng nhận ra các tế bào bất thường hoặc các tế bào bị nhiễm virus trong cơ thể, sau đó tiêu diệt các tế bào bất thường này.

Tuy nhiên, các tế bào T đôi khi có thể không nhận ra hoặc bỏ qua những mối đe dọa này trong cơ thể, chẳng hạn như trong trường hợp ung thư.

Liệu pháp tế bào thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR) T là một phương pháp điều trị miễn dịch trong đó các tế bào T được lấy từ máu của bệnh nhân và được sửa đổi trong phòng thí nghiệm để cho phép các tế bào T xác định và tiêu diệt các tế bào ung thư cụ thể. Các tế bào T đã được sửa đổi sau đó được đưa ngược trở lại người bệnh. Khi trở lại cơ thể bệnh nhân, các tế bào T đã được sửa đổi sẽ có thể phát hiện ra các tế bào ung thư và tiêu diệt ung thư bằng cách khai thác phản ứng miễn dịch của chính cơ thể.

Singapore là quốc gia đầu tiên ở Đông Nam Á áp dụng phương pháp điều trị này^.

^Nguồn: CNA

Phương pháp này có thể điều trị những bệnh nào?

Liệu pháp tế bào CAR T đặc biệt hiệu quả cho những bệnh nhân được chẩn đoán mắc các loại bệnh bạch cầu lympho cấp tính (ALL) tái phát độ ác tính cao và u lympho non-Hodgkin tái phát như u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL), đặc biệt khi ít nhất hai phác đồ điều trị trước đó không mang lại kết quả mong muốn.

Những bệnh nhân nào đủ điều kiện?

Các nhóm bệnh nhân được chọn đủ điều kiện để điều trị liệu pháp tế bào CAR T bao gồm:

• Bệnh nhân nhi và thanh niên từ 2 đến 25 tuổi mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tế bào B (ALL) kháng thuốc và tái phát sau đó hoặc sau khi ghép tế bào gốc.
• Người lớn mắc u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL) tái phát hoặc khó điều trị không đáp ứng ít nhất một hoặc hai phương pháp điều trị tiêu chuẩn.
• Người lớn mắc u lympho thể nang (FL) tái phát hoặc khó điều trị không đáp ứng ít nhất hai phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

• Bệnh nhân tăng huyết áp nội sọ hoặc mất ý thức
• Bệnh nhân suy hô hấp
• Bệnh nhân đông máu nội mạch lan tỏa
• Bệnh nhân bị nhiễm khuẩn máu hoặc nhiễm trùng hoạt động không kiểm soát

Quy trình thực hiện phương pháp này như thế nào?

Trước tiên, bệnh nhân sẽ được khám và làm các xét nghiệm để xác định xem liệu pháp tế bào CAR T có phải là một lựa chọn điều trị thích hợp cho bệnh hay không và để đảm bảo rằng bệnh nhân có đủ sức khỏe để điều trị.

Bước 1. Thu thập các tế bào T

Các tế bào bạch cầu, bao gồm các tế bào T, được lấy từ máu của bệnh nhân bằng cách sử dụng quy trình tách bạch cầu. Trong quy trình tách, bệnh nhân sẽ được đặt hai đường truyền tĩnh mạch (IV): máu được lấy ra qua một đường, để tách các tế bào bạch cầu và chiết xuất, trong khi phần máu còn lại được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân qua đường thứ hai.

Bệnh nhân sẽ được yêu cầu nằm hoặc ngồi trên ghế tựa trong khi làm thủ thuật.

Bước 2. Tạo ra các tế bào CAR T

Khi các tế bào bạch cầu đã được chiết xuất, các tế bào T sẽ được tách ra và chuyển đến phòng thí nghiệm để sửa đổi. Các bác sĩ sẽ sửa đổi bằng cách thêm gen thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR) cụ thể vào các tế bào T, khi đó thay đổi chúng thành các tế bào CAR T. Các tế bào này sau đó sẽ được nuôi cấy và nhân lên trong phòng thí nghiệm.

Trong các trường hợp bình thường, liệu pháp tế bào CAR T có thể mất 2-3 tuần để sản sinh đủ số lượng tế bào CAR T cần thiết.

Bước 3. Truyền trở lại tế bào CAR T

Khi các tế bào CAR T đã sản sinh đủ, chúng sẽ được chuyển lại bệnh viện để truyền cho bệnh nhân.

Một vài ngày trước khi truyền tế bào CAR T, bệnh nhân có thể được hóa trị để giảm số lượng các tế bào miễn dịch khác trong cơ thể và chuẩn bị cho cơ thể nhận tế bào CAR T. Điều này tạo cơ hội tốt hơn cho các tế bào CAR T mới truyền vào được "kích hoạt" chống lại tế bào ung thư. Nói chung, hóa trị ít mạnh hơn để đảm bảo các tế bào ung thư còn sót lại cho các tế bào CAR T 'kích hoạt' hiệu quả.

Khi các tế bào CAR T bắt đầu liên kết với các tế bào ung thư trong cơ thể, chúng sẽ bắt đầu tăng số lượng và tiêu diệt nhiều các tế bào ung thư hơn nữa.

Bước 4. Phục hồi

Các bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR T sẽ có thời gian hồi phục sớm khoảng 6-8 tuần. Trong thời gian này, bệnh nhân sẽ được theo dõi các tác dụng phụ và đánh giá đáp ứng điều trị.

Quá trình hồi phục như thế nào?

Quá trình hồi phục thường mất 2-3 tháng kể từ khi truyền tế bào CAR T. Bệnh nhân sẽ được nhập viện trong 2-3 tuần đầu để hồi phục do các tác dụng phụ trước khi được ra viện.

Sau khi ra viện, bệnh nhân sẽ phải tái khám ngoại trú thường xuyên để theo dõi các tác dụng phụ và các đáp ứng điều trị lâm sàng.

Các tác dụng phụ là gì?

Một tác dụng phụ thường gặp của liệu pháp tế bào CAR T là hội chứng giải phóng cytokine (CRS), là bệnh đa hệ thống do tác động của các tế bào CAR T hoạt động và loại bỏ tế bào ung thư.

Các tác dụng phụ của CRS bao gồm:

• Sốt cao và ớn lạnh
• Khó thở
• Buồn nôn, nôn mửa và / hoặc tiêu chảy
• Cảm thấy chóng mặt và choáng váng
• Đau đầu
• Nhịp tim nhanh
• Mệt mỏi
• Đau cơ và / hoặc khớp

CRS có thể xuất hiện nhiều tuần sau khi truyền, nhưng thường xuất hiện trong vòng hai tuần sau khi truyền. Mức độ nghiêm trọng của CRS không tương quan với việc đáp ứng liệu pháp tế bào CAR T.

Tác dụng phụ phổ biến khác là các biến cố độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS), ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương.

CRS và ICANS là những tác dụng phụ có khả năng điều trị cao và kiểm soát được bởi một đội ngũ chăm sóc lâm sàng đã qua đào tạo.

Những lợi ích và thách thức là gì?

Liệu pháp tế bào CAR T mang đến cho bệnh nhân ung thư máu một lựa chọn điều trị có khả năng cứu sống trong trường hợp bệnh của họ không được kiểm soát bằng hóa trị tiêu chuẩn, liệu pháp đích hoặc ghép tủy xương.

Tuy nhiên, vì nó là một lĩnh vực tương đối mới của liệu pháp tế bào, có một số thách thức cần xem xét như lựa chọn bệnh nhân những người sẽ được hưởng lợi từ phương pháp điều trị này, mức độ phù hợp với sức khỏe của họ, thời gian lấy tế bào, các mối quan tâm về hậu cần và tỷ lệ rủi ro – lợi ích của việc điều trị cho từng bệnh nhân.