Liệu Pháp Tế Bào Gốc

Liệu pháp tế bào gốc là gì?

Liệu pháp tế bào gốc, hay còn gọi là cấy ghép tế bào gốc, là một thủ thuật nhằm mục đích khôi phục các tế bào gốc tạo máu ở những bệnh nhân đã hóa trị hoặc xạ trị. Phương pháp điều trị này giúp phục hồi các tế bào máu bị tổn thương như hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu.

Tế bào gốc tạo máu là không thể thiếu vì chúng có thể phát triển thành các tế bào máu khác nhau - chúng là “khối tạo dựng” của cơ thể có thể phát triển thành các loại tế bào máu có chức năng chuyên biệt.

Ghép tế bào gốc tự thân (tế bào gốc của chính bệnh nhân) được sử dụng để giúp bệnh nhân phục hồi sau tác động của hóa trị.

Ghép tế bào gốc dị thân (tế bào gốc từ người hiến tặng) được sử dụng để giúp bệnh nhân phục hồi sau tác động của hóa trị và / hoặc xạ trị cũng như loại bỏ các tế bào ung thư còn sót lại ở bệnh nhân sau hóa trị và / hoặc xạ trị.

Liệu pháp này hoạt động như thế nào?

Tất cả các tế bào máu trong cơ thể đến từ các tế bào chưa trưởng thành được gọi là tế bào gốc tạo máu, HSCs (hematopoietic có nghĩa là tạo máu). HSC chủ yếu nằm trong tủy xương và phát triển thành các tế bào máu khi chúng trưởng thành.

Các bệnh ung thư tủy xương như đa u tủy, bệnh bạch cầu và ung thư hạch, làm giảm sự hình thành HSCs trong tủy xương. Hóa trị hoặc xạ trị được sử dụng để điều trị những bệnh ung thư này sẽ phá hủy các HSC trong tủy xương và làm mất khả năng tái tạo tế bào máu của cơ thể.

Cấy ghép tế bào gốc thường là một phần của kế hoạch điều trị bệnh ung thư máu. Đầu tiên bệnh nhân được hóa trị và / hoặc xạ trị liều cao để loại bỏ các tế bào ung thư còn sót lại trong cơ thể. Điều trị liều cao này cũng sẽ phá hủy các HSC trong tủy xương. Tủy xương bị tổn thương sau đó sẽ được bổ sung bằng các tế bào gốc mới để giảm bớt các tác dụng phụ từ điều trị liều cao.

Cấy ghép tế bào gốc dị thân (tế bào gốc từ người hiến) có một lợi ích khác là bổ sung HSCs trong tủy xương sau khi hóa trị hoặc xạ trị. Nó mang lại cho bệnh nhân hệ thống miễn dịch hoàn toàn mới và khỏe mạnh của người hiến. Các tế bào miễn dịch của người hiến có thể tiêu diệt các tế bào ung thư còn sót lại và sẽ tạo ra hiệu ứng “chống các tế bào ung thư”, giữ cho các tế bào ung thư được kiểm soát. Các tế bào này có thể tự tái tạo và bệnh nhân có thể được chữa khỏi bệnh ung thư máu lâu dài.

Các loại liệu pháp tế bào gốc khác nhau mang lại những lợi ích khác nhau

Tế bào gốc có thể được thu thập từ các nguồn khác nhau.

• Ghép tế bào gốc từ tủy xương: Tế bào gốc được thu thập từ tủy xương – các mô mềm xốp trong xương. Thông thường, tế bào gốc được lấy từ xương chậu, lọc và lưu trữ trong điều kiện đặc biệt để cấy ghép sau này.
• Ghép tế bào gốc máu ngoại vi: Một số lượng nhỏ tế bào gốc có thể được tìm thấy trong máu và có thể thu thập chúng cho liệu pháp tế bào gốc. Tuy nhiên, số lượng thường quá thấp nên cần có các yếu tố tăng trưởng để tăng nồng độ tế bào gốc trong máu trước khi tiến hành thu thập. Tế bào gốc máu ngoại vi là nguồn lý tưởng của HSC vì tương đối dễ lấy. Ngoài ra, bệnh nhân không cần phải gây mê để làm thủ thuật lấy tủy xương.
• Ghép máu cuống rốn: Máu còn sót lại trong nhau thai và dây rốn sau khi sinh em bé có chứa các tế bào gốc và có thể thu thập và lưu trữ cẩn thận. Em bé sẽ hoàn toàn không bị ảnh hưởng trong quá trình lấy máu cuống rốn.

Ngoài ra, việc cấy ghép tế bào gốc cũng có thể được phân loại dựa trên người hiến tế bào gốc. Có hai nguồn chính:

• Ghép tự thân (tức là “của bản thân”): Tế bào gốc lấy từ bệnh nhân người sẽ được ghép.
• Ghép dị thân (tức là “người khác”): Người hiến, có hoặc không có quan hệ huyết thống với bệnh nhân, hiến tế bào gốc để cấy ghép.

Điểm mấu chốt là tìm người hiến phù hợp

Tìm người hiến tế bào gốc phù hợp là rất quan trọng để tránh thải ghép hoặc hội chứng mảnh ghép chống vật chủ. Người hiến không phù hợp có nghĩa là hệ thống miễn dịch của người nhận phát hiện ra sự khác biệt giữa mô “tự thân” và mô “không tự thân” và có khả năng sẽ phá hủy các mô ngoại lai “không tự thân” sau khi cấy ghép.

Nhiều yếu tố quyết định tế bào gốc của người hiến có phù hợp với người nhận hay không nhưng yếu tố quan trọng nhất là hệ thống kháng nguyên bạch cầu ở người (HLA). Đây là những protein cụ thể được tìm thấy trên bề mặt của hầu hết các tế bào, và sự kết hợp của các kiểu HLA phụ được truyền từ cha mẹ sang con cái.

Người cho và người nhận phù hợp khi tất cả sáu kháng nguyên HLA chính đã biết đều giống nhau (phù hợp 6 trên 6). Đôi khi, phù hợp 5/6 cũng sử dụng được.

Một số bác sĩ sẽ sử dụng các phương pháp phù hợp có độ phân giải cao khác (chẳng hạn như phù hợp 10 trên 10 toàn diện hơn hoặc phù hợp 12 trong 12) để giảm hơn nữa rủi ro liên quan đến cấy ghép tế bào gốc.

Tìm kiếm người hiến phù hợp thường từ anh chị em của bệnh nhân vì họ sẽ được thừa hưởng tổ hợp HLA từ cùng cha mẹ. Nếu anh chị em không phù hợp, việc tìm kiếm sẽ được mở rộng sang những người thân khác hoặc công chúng. Vẫn có thể tìm được người phù hợp với người lạ.

Với những tiến bộ trong quy trình cấy ghép tế bào gốc, một người hiến có một nửa HLA phù hợp với bệnh nhân cũng có thể là người hiến tiềm năng cho bệnh nhân. Trong nhiều trường hợp, những người hiến tặng là người thân của bệnh nhân: cha mẹ, con cái hoặc anh chị em. Loại cấy ghép này được gọi là cấy ghép tự nhiên và có thể được thực hiện thành công với kết quả tương tự so với cấy ghép thực hiện với người hiến có HLA phù hợp hoàn toàn. Do đó, bệnh nhân có thể có cơ hội cao hơn để được cấy ghép tế bào gốc tạo máu vượt qua rào cản của HLA phù hợp hoàn toàn.

Tỷ lệ thành công của liệu pháp tế bào gốc

Rất khó để tính toán tỷ lệ thành công chung cho liệu pháp tế bào gốc vì hầu hết tất cả bệnh nhân được kết hợp hóa trị, xạ trị hoặc liệu pháp miễn dịch với cấy ghép tế bào gốc.

Tuy nhiên, dữ liệu gần đây về một số bệnh ung thư máu rất đáng khích lệ. Tỷ lệ sống sót sau khi cấy ghép do Cơ quan Quản lý Tài nguyên và Dịch vụ Y tế Hoa Kỳ công bố cho thấy năm 2021, 79% bệnh nhân đa u tủy sống sau ba năm cấy ghép. Đối với u lympho Hodgkin, 92% bệnh nhân được cấy ghép và trải qua hóa trị liệu còn sống sau ba năm, trong khi đối với u lympho không Hodgkin, 72% còn sống sau ba năm kể từ khi chẩn đoán.

Lợi ích của liệu pháp tế bào gốc

Điều trị ung thư đã tiến bộ rất nhiều trong những thập kỷ qua. Các loại thuốc hóa trị hoặc liệu pháp miễn dịch mới hiệu quả hơn, ít tác dụng phụ hơn và cải thiện đáng kể khả năng sống sót của bệnh nhân ung thư.

Tuy nhiên, hầu hết các loại thuốc điều trị ung thư này vẫn không đủ nhắm đích khối u và chưa đặc hiệu dẫn đến việc điều trị chưa tối ưu. Có khả năng xảy ra tình trạng kháng lại các loại thuốc điều trị ung thư này và ung thư có thể tái phát sau đó. Liệu pháp tế bào gốc mang lại lựa chọn đầy hy vọng cho bệnh nhân ung thư.

Rủi ro của liệu pháp tế bào gốc

Cấy ghép tự thân

Trong cấy ghép tế bào gốc tự thân (bản thân), không có nguy cơ cơ thể đào thải các tế bào được ghép vì các tế bào gốc này có nguồn gốc cùng người. Tuy nhiên, có tỉ lệ nhỏ ghép có thể không đi vào tủy xương để tạo ra các tế bào máu mới.

Cũng có thể, mặc dù rất hiếm, tế bào ung thư có thể được lấy trong quá trình thu thập tế bào gốc và bị đưa vào cơ thể trong quá trình cấy ghép. Điều này có thể ngăn ngừa được vì đội cấy ghép sẽ sàng lọc, xử lý và loại bỏ các tế bào ung thư này thông qua một quá trình được gọi là thanh lọc trước khi cấy ghép tế bào gốc.

Cấy ghép dị thân

Khi các tế bào gốc được hiến, có tỉ lệ nhỏ tế bào này sẽ không thể nằm lại trong tủy xương hoặc bị cơ thể từ chối (thải ghép).

Tương tự , tế bào gốc được hiến cũng có thể từ chối cơ thể người nhận - một tình trạng được gọi là bệnh ghép chống lại vật chủ. Những tình trạng này các bác sĩ có nhiều kinh nghiệm biết rõ trong việc kiếm soát chúng.

Kiểm Soát Tác Dụng Phụ Của Liệu Pháp Tế Bào Gốc

Như nhiều phương pháp điều trị ung thư khác, bạn cần theo dõi chặt chẽ các tác dụng phụ khi bắt đầu điều trị. Một số sẽ xuất hiện ngay sau khi hóa trị và ngay trước khi cấy ghép. Những người khác có thể xảy ra ở giai đoạn sau.

Phải thông báo cho bác sĩ điều trị ngay lập tức nếu sức khỏe xấu đi hoặc thấy bất kỳ thay đổi nào đối với các tác dụng phụ dự kiến từ việc điều trị. Một số thay đổi này có thể nghiêm trọng và cần được lưu ý ngay lập tức.

Chúng tôi đã nêu ra một số tác dụng phụ phổ biến, tuy nhiên bạn nên nhớ đây không phải là danh sách toàn bộ. Bạn nên trao đổi với bác sĩ nếu muốn biết thêm về các tác dụng phụ cụ thể của việc điều trị.

Nhiễm trùng

Có nguy cơ nhiễm trùng khi các chức năng của tủy xương bị suy giảm. Có thể phải dùng thuốc kháng sinh để ngăn ngừa nhiễm trùng do vi khuẩn cho đến khi các tế bào gốc được cấy ghép bắt đầu sản xuất đủ tế bào bạch cầu để bảo vệ cơ thể.

Cũng có khả năng nhiễm virus “ẩn” có thể hoạt động trở lại. Khi hệ thống miễn dịch khỏe, nó sẽ kiểm soát các vi rút này nhưng bệnh sẽ quay lại khi hệ thống miễn dịch bị giảm. Ví dụ, người lớn thường bị nhiễm cytomegalovirus (CMV) không gây ra bất kỳ rắc rối nào khi hệ thống miễn dịch hoạt động. Ở những bệnh nhân được cấy ghép có số lượng bạch cầu thấp, virut CMV có thể gây nhiễm trùng phổi.

Thông thường, sẽ mất từ 6 đến 12 tháng để hệ thống miễn dịch phục hồi sau cấy ghép. Ở những bệnh nhân bị bệnh ghép chống lại vật chủ, quá trình này có thể mất nhiều thời gian hơn. Điều quan trọng là phải theo dõi chặt chẽ bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào có thể thấy nhiễm trùng, bao gồm sốt, ho, khó thở hoặc tiêu chảy.

Bạn có thể sẽ được áp dụng các biện pháp kiểm soát nhiễm trùng nghiêm ngặt trong thời gian nằm viện để bảo vệ sức khỏe của mình. Tất cả khách và nhân viên y tế vào phòng của bạn phải mặc áo choàng bảo hộ, đi giày, găng tay và khẩu trang.

Hơn nữa, chuyên gia cấy ghép sẽ báo cho bạn biết các biện pháp phòng ngừa cần thiết khi xuất viện. Thông thường bao gồm việc tránh tiếp xúc với các nguồn lây nhiễm tiềm ẩn như đất và phân. Đôi khi bác sĩ có thể khuyên bạn nên chuyển hộp vệ sinh cho mèo ra khỏi những nơi mà bạn hay lui tới nếu bạn hoặc gia đình có nuôi mèo.

Bệnh ghép chống lại vật chủ (GVHD)

GVHD xảy ra khi các tế bào được cấy ghép từ chối cơ thể của người nhận. Điều này có thể xảy ra trong các ca cấy ghép dị thân (“khác”). Khi trường này xảy ra, da, miệng, khớp, đường tiêu hóa và gan sẽ dễ bị ảnh hưởng.

Khoảng 1/3 đến 1/2 bệnh nhân được cấy ghép dị thân sẽ bị GVHD cấp tính (trong vòng 90 ngày). Bác sĩ rất có thể đã tiên lượng được điều này và sẽ kê một số loại thuốc nhất định, chẳng hạn như steroid hoặc methotrexate, để ngăn ngừa GVHD cấp tính.

GVHD mạn tính có thể bắt đầu khoảng 90 ngày sau khi điều trị bằng tế bào gốc. Thuốc ức chế miễn dịch được sử dụng để điều trị tình trạng này.

Các tác dụng phụ khác

Buồn nôn và nôn có thể xảy ra trong quá trình hóa trị liệu trước khi cấy ghép. Các bác sĩ sẽ kê một số loại thuốc chống buồn nôn để ngăn ngừa tình trạng này, tuy nhiên bạn nên hiểu rằng không có loại thuốc nào có thể kiểm soát hoàn toàn tình trạng buồn nôn và nôn do hóa trị. Bạn có thể cần theo dõi các triệu chứng và báo cho bác sĩ nếu thuốc không có tác dụng.

Ngoài ra, có nguy cơ xuất huyết do việc điều trị làm giảm các mô xương sản xuất tiểu cầu - các tế bào máu chuyên biệt giúp đông máu. Bạn sẽ cần làm theo các hướng dẫn để tránh bị thương và chảy máu trong khi chờ đợi tế bào gốc đã ghép bổ sung tiểu cầu.

Đôi khi, bạn có thể cần truyền máu nếu số lượng hồng cầu của bạn quá thấp.